Programa de vacinas AAVCOVID da Massachusetts Eye and Ear and Mass General assina contrato de fabricação com o líder em Terapia Gênica AveXis, uma empresa do Grupo Novartis

A AveXis consente em contribuir com o uso de sua experiência na fabricação de terapia gênica para ajudar a pesquisa e possível produção em escala de novas vacinas que usam o adenovírus associado AAV (vetor viral que transporta o gene) para ensaios clínicos

O programa de vacinas AAVCOVID da Massachusetts Eye and Ear e do Hospital Geral de Massachusetts, nos Estados Unidos, ambos membros do Mass General Brigham, assinaram um contrato de fabricação para apoiar a pesquisa de uma nova vacina genética para a COVID-19 com um líder do setor de terapia gênica, a AveXis, empresa do Grupo Novartis. A AveXis começará a fabricar a vacina ainda este mês para ser usada nos estudos clínicos, enquanto o AAVCOVID passa por testes adicionais de segurança e eficácia em estudos pré-clínicos que ocorrem em instituições médicas acadêmicas, incluindo o Mass. Eye e Ear.

A AveXis liderará os esforços de fabricação da nova vacina, utilizando sua tecnologia de ponta do adenovírus associado (AAV) para o tratamento de doenças genéticas neurológicas raras e com alto risco de vida. A empresa é uma das primeiras do mundo a ampliar em 9 hectares a capacidade de fabricação de terapia genética.

Por meio dessa parceria estratégica, a AveXis está contribuindo – sem nenhum custo - com sua tecnologia, experiência e cadeia de suprimentos para apoiar a pesquisa da vacina AAV para os ensaios clínicos de COVID-19 programados para começar no segundo semestre de 2020.

"A pandemia de COVID-19 é a crise de saúde pública mais urgente do nosso tempo e reconhecemos a importância de avaliar o papel potencial de uma vacina baseada em genes", disse Dave Lennon, presidente da AveXis. “Como uma das principais empresas de terapia gênica do mundo, temos o prazer de emprestar nossa incomparável experiência em fabricação, tecnologia e cadeia de suprimentos para apoiar a pesquisa de uma vacina de COVID para uso em ensaios clínicos. Tendo desenvolvido e produzido uma das duas terapias gênicas AAV já aprovadas pelo FDA (órgão regulatório americano), estamos preparados para ajudar a equipe a avançar rapidamente em direção a esse esforço acelerado”.

O programa de vacinas AAVCOVID foi desenvolvido no laboratório de Luk H. Vandenberghe, PhD, diretor do Grousbeck Gene Therapy Center em Massachusetts Eye and Ear e professor associado de oftalmologia na Harvard Medical School. A vacina experimental usa um vetor AAV para fornecer o código genético, produzir fragmentos de proteínas do vírus SARS-CoV-2, a causa da doença de COVID-19, e assim provocar uma resposta imune. Mason Freeman, MD, diretor e fundador do MGH Translational Research Center e professor de medicina na Harvard Medical School, está liderando os esforços para desenvolver os estudos clínicos destinados a estabelecer a segurança e a eficácia da vacina experimental. Uma vez concluídos esses estudos iniciais, incluindo os primeiros ensaios clínicos, os pesquisadores pretendem avançar para as fases posteriores. A AveXis tem a opção de fabricar a vacina AAV para desenvolvimento clínico adicional, registro e/ou atividades comerciais.

"Existem muitas abordagens de vacinas para a COVID-19, mas muitas vezes a primeira pergunta que se faz é: como essa vacina pode ser escalada para milhões de doses para evitar uma pandemia mundial?”, afirma o Dr. Vandenberghe. "Ao fazer uma parceria com um líder do setor que já produz em larga escala produtos de terapia gênica para AAV, estamos mais do que nunca alcançando o nosso objetivo de desenvolver uma vacina capaz de ter ampla distribuição para prevenir infecções".

Sobre o Programa de Vacinas AAVCOVID

O programa de vacina AAVCOVID é uma estratégia de vacina baseada em genes que busca fornecer sequências genéticas do SARS-CoV-2 usando o adenovírus associado AAV. A vacinação entrega fragmentos de DNA genético SARS-CoV-2, que gera uma proteína antigênica, projetada para provocar uma resposta imune para prevenir a infecção. Essa abordagem é apoiada por uma vasta experiência com a segurança da plataforma de tecnologia AAV em outras doenças, incluindo o uso de AAVs em dois medicamentos aprovados pelo FDA.

A AAVCOVID é uma colaboração entre a academia e a indústria, liderada pelo Dr. Vandenberghe, presidente da família Grousbeck em Terapia Gênica em Mass. Eye and Ear, líder mundial e pioneiro em transferência de genes virais e transferência de genes terapêuticos. O Dr. Vandenberghe está trabalhando em conjunto com um parceiro clínico, Dr. Freeman, que atua como Diretor do Grupo de Medicina Translacional do Centro MGH de Biologia Computacional e Integrativa e é Professor de Medicina na Harvard Medical School.

O Dr. Vandenberghe e seu laboratório começaram a trabalhar na vacina em meados de janeiro após o surto de Wuhan, na China, e a primeira publicação de sequências genéticas do novo coronavírus. Usando um AAV específico com propriedades das vacinas desejáveis, o programa procura induzir a imunidade para prevenir infecções e/ou doenças em populações saudáveis, aproveitando as capacidades de fabricação existentes na indústria de AAV.

O AAV também é uma tecnologia rapidamente adaptável. Se uma nova linhagem do vírus SARS-CoV-2 surgir, o código genético dentro da vacina AAVCOVID poderá ser trocado por um código genético atualizado e transformado em uma vacina atualizada em semanas, segundo os pesquisadores.

Sobre Eye and Ear de Massachusetts

O Massachusetts Eye and Ear, fundado em 1824, é um centro internacional de tratamento e pesquisa e um hospital de ensino da Harvard Medical School. Membro do Mass General Brigham, Massachusetts, o Eye and Ear é especialista em oftalmologia e otorrinolaringologia e também abriga a maior comunidade mundial de pesquisadores de audição e visão. Os cientistas de Mass. Eye and Ear são motivados por uma missão de descobrir a biologia básica subjacente às condições que afetam os olhos, ouvidos, nariz, garganta, cabeça e pescoço e desenvolver novos tratamentos e curas.

Sobre o Hospital Geral de Massachusetts

Massachusetts General Hospital, fundado em 1811, é o maior hospital de ensino da Harvard Medical School. O MGH Research Institute conduz o maior programa de pesquisa hospitalar do país, com um orçamento anual de pesquisa de mais de US $ 1 bilhão e conta com mais de 8.500 pesquisadores trabalhando em mais de 30 institutos, centros e departamentos. Em agosto de 2019, o MGH foi novamente nomeado 2º no país pelo U.S. News & World Report em sua lista dos "Melhores Hospitais da América".

Sobre o Departamento de Oftalmologia da Harvard Medical School

O Departamento de Oftalmologia da Harvard Medical School é um dos maiores e maiores departamentos acadêmicos de oftalmologia do país. Composto por nove afiliadas (Massachusetts Eye and Ear, que abriga o Schepens Eye Research Institute; Hospital Geral de Massachusetts; Brigham e Women's Hospital; Boston Children's Hospital; Beth Israel Deaconess Medical Center; Joslin Diabetes Center / Beetham Eye Institute; Veterans Affairs Boston Healthcare System; Veterans Affairs Maine Healthcare System; e Cambridge Health Alliance) e vários parceiros internacionais, o departamento utiliza os recursos de uma equipe global para perseguir uma meta singular - erradicar doenças ofuscantes, para que todas as crianças nascidas hoje vejam por toda a vida. Formalmente estabelecido em 1871, o departamento está comprometido com sua missão tripla de fornecer atendimento clínico de primeira, conduzindo pesquisas transformacionais e fornecendo treinamento de classe mundial para os líderes de amanhã em oftalmologia.

Sobre a AveXis

A AveXis, uma empresa do Grupo Novartis, é a empresa líder mundial em terapia gênica, redefinindo as possibilidades para pacientes e famílias afetadas por doenças genéticas com alto risco de vida por meio de nossa inovadora plataforma de terapia gênica. Fundado em 2013 e sediado em Bannockburn, IL, o objetivo da ciência de ponta da AveXis é abordar a causa raiz genética subjacente às doenças. A AveXis foi pioneira na pesquisa fundamental, estabelecendo o AAV9 como um vetor ideal para transferência de genes em doenças que afetam o sistema nervoso central, lançando as bases para a construção de um canal de terapia gênica transformacional melhor da categoria.